"Nükleik asit ilaçları", ilaç olarak genetik bilgiyi kontrol eden DNA ve RNA gibi maddelere atıfta bulunan "nükleik asit" kullanır.Bunlar, mRNA ve miRNA gibi geleneksel düşük molekül ağırlıklı ilaçlar ve antikor ilaçları ile hedeflenemeyen moleküllerin hedeflenmesini sağlar ve bu ilaçlara yeni nesil farmasötikler olarak büyük bir beklenti vardır.Daha önce inatçı olan ilaçların yaratılmasına yol açması beklendiğinden, küresel olarak aktif araştırmalar yürütülmektedir.

Öte yandan, nükleik asit ilaçlarının geliştirilmesinin, "(i) vücuttaki nükleik asit moleküllerinin kararsızlığı", "(ii) advers ilaç reaksiyonları ile ilgili endişeler" ve "(iii) ilaç dağıtım sistemindeki (DDS) zorluk" gibi aşılması gereken sorunlar olduğuna işaret edilmiştir.Ayrıca Japon şirketleri, nükleik asidin baskın patentlerinin Avrupa ve ABD'deki şirketler tarafından tekelleştirilmesi nedeniyle nükleik asit ilaçlarının geliştirilmesinde adım adım geride kalıyor ve Japon gelişimine müdahale ediyor.

Nükleik asit ilaçlarının özellikleri

“Nükleik asit ilaçları”, geleneksel farmasötik ürünlerden tamamen farklı bir etki mekanizmasına sahip yeni nesil bir ilaç keşif teknolojisidir.Aynı zamanda, orta büyüklükteki moleküllerde kolayca üretilme kabiliyetine ve antikor ilaçlarınınkini aşan etkinlik ve güvenlik sergileme potansiyeline sahiptir.Bu özelliklerinden dolayı nükleik asit ilaçlarının daha önce tedavisi zor olan kanser ve kalıtsal hastalıklar ile grip ve viral enfeksiyonlar gibi hastalıklarda uygulanması beklentisi bulunmaktadır.

Nükleik asit ilaçları türleri

DNA ve RNA'yı kullanan nükleik asit ilacı, proteinin genom DNA'sından (mRNA ve miRNA gibi) sentezlendiği aşamada nükleik asitleri hedefleyenleri ve proteini hedefleyenleri içerir.

Nükleik asit ilaçlarının türleri ve özellikleri (profilaksi ve tedavi amaçlı ilaçlar)

Hedeflere ve etki mekanizmalarına göre farklı tip ve özelliklere sahip nükleik asit ilaçları bulunmaktadır.